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荆志成教授年度肺动脉高压大事记年

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*仅供医学专业人士阅读参考肺动脉高压(PAH)是心血管领域的疑难病,其发病机制未明,年尽管出现了新冠病毒肺炎的全球大流行,但肺动脉高压领域仍然发生诸多大事,涌现出大量精彩研究,对改善患者命运,明确PAH致病机制及探索新治疗靶点均有重大影响。肺动脉高压治疗药物,在我国的推广及应用取得重大进展

瑞万托(Revatio,枸橼酸西地那非片,剂量20mg)是治疗肺动脉高压的高品质原研进口药物,自年起已在美国、欧洲、日本等国家和地区获批用于治疗肺动脉高压,挽救了大量患者的生命。然而该药物在年之前于我国并未获批PAH治疗适应症。

随着我国药品管理的深化改革及国家对罕见病——PAH的重视,年2月5日,枸橼酸西地那非片20mg已获得中国国家药品监督管理局批准,用于治疗成人PAH(WHO肺高血压第1类),以改善运动能力和延缓临床恶化。本品是我国首个被批准用于治疗PAH的5型磷酸二酯酶(PDE-5)抑制剂。枸橼酸西地那非片20mg在中国获批上市对于我国PAH患者是期待多年的喜讯,也将进一步推动PAH在我国治疗的普及和规范化。另外,随着国家对PAH这一罕见病的高度重视及药品改革的深化,李氏大药厂(香港)有限公司引进的一氧化氮吸入剂新药上市申请已获得中国国家药品监督管理局就治疗儿科罕见病——新生儿持续性肺高压授予的优先审评资格,该药物上市将打破我国手术室、ICU、新生儿监护病房、心导管室长期缺乏吸入药用一氧化氮的坚冰,意义重大。人工重组抗人内皮素受体A人源化单克隆抗体(GMA),是国际上首个特定作用于内皮素受体A治疗PAH的抗体候选药。GMA靶向特异性好,药效作用时间长,无小分子药物所产生的肝毒性,能更有效抑制肺动脉血管平滑肌的增生,改善肺动脉血管壁的重构,在改善PAH病人血流动力学的同时,减缓右室肥厚。该药已获得国家十三五新药创制重大专项支持及美国FDA孤儿药资质。GMA临床Ib期临医院荆志成教授担任全球主要研究者,同步同期在中美两国开展,医院、重庆医科大学、医院等单位已完成第一组剂量爬坡试验,即将于年3月开始第二组剂量爬坡试验,有望于不久的将来用于PAH临床治疗,这是我国拥有自主知识产权的原创1.1类新药,该药物临床研究的顺利开展,打破了多年由西方国家主导的新药开发主旋律。葛兰素史克(GSK)的凡瑞克(安立生坦口服片剂)年已在我国免临床上市,是最有效治疗PAH的第二代重要靶向治疗药物,然而此前因价格昂贵,致使部分PAH患者因经费问题无法使用该药。年10月,江苏豪森药业率先在国内上市价格低廉国产仿制安立生坦片-普诺安,打破进口药垄断肺动脉高压制剂局面。年4月始,凡瑞克(安立生坦)主动大幅降价,降价幅度高达45%。随后安立生坦进入国家集采目录,引起广泛

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