▎药明康德/编辑
最近，FDA授予ReataPharmaceuticals公司的bardoxolonemethyl罕见病药物资格（OrphanDrugDesignation，又称作孤儿药资格），用于治疗肺动脉高压。ReataPharmaceuticals是一家总部位于美国德州欧文市的生物制药公司，致力于开发那些治疗疑难病症的药物。他们的这款药物bardoxolonemethyl先前用于治疗慢性肾脏疾病（CKD），并已经推进至临床3期，但终因较高的心脏方面的不良反应，包括心脏衰竭，住院和死亡，而于年10月终止实验。这次，这款曾经“失败”的药物在治疗肺动脉高压这个适应症上获得罕见病药物认定。
在临床前研究中，bardoxolonemethyl显示出了有效的抗氧化、消炎和生物能（bioenergetic）属性，而这可以改善患者的运动不耐受症状。Bardoxolonemethyl尚处于评估当中，而且正于多个中心开展双盲、随机、剂量范围以及有安慰剂组对照的II期试验。
什么是肺动脉高压？
肺动脉高压是一种进行性疾病，其症状表现为异常高的肺动脉血压。病情会随着时间的推移加重，并威胁到生命，因为肺动脉的血压升至危险值之后会给心脏带来压力。此外，肺动脉高压还会导致骨骼肌功能异常，这是肺动脉高压患者出现运动不耐受的原因。目前，肺动脉高压无法治愈。
参考文献：
