肺动脉高压（PH）由多种心、肺或肺血管本身疾病所引起，表现为肺循环的压力和阻力增加，可导致右心负荷增大、右心功能不全、肺血流减少，从而引起一系列临床表现。目前广泛采用的PH血流动力学定义为：在海平面静息状态下，右心导管测定肺动脉平均压＞25mmHg，或运动状态下＞30mmHg，相应的肺毛细血管嵌压＜15mmHg。但在最近的第4次肺动脉高压专家工作组会议将该定义中去除了运动状态下的标准。
WTO按照NYHA心功能分级的方式，进行了肺动脉高压的心功能分级。根据肺动脉高压患者的临床表现分为4级。Ⅰ级：肺动脉高压不影响体力活动，日常体力活动不会引起呼吸困难、乏力、胸痛或晕厥等；Ⅱ级：肺动脉高压导致体力活动轻度受限，安静时无症状，日常体力活动可引起呼吸困难、乏力、胸痛或晕厥等；Ⅲ级：肺动脉高压导致体力活动明显受限，安静时无症状，低于日常活动的轻微活动可引起呼吸困难、乏力、胸痛或晕厥等；Ⅳ级：肺动脉高压导致体力活动极度受限，患者有右心功能不全的症状和体征，安静时有呼吸困难和（或）乏力，任何体力活动均可使症状加重。肺动脉高压心功能Ⅰ级为正常，心功能Ⅱ级为治疗起点。无论成人或儿童治疗原则相似，除了对已知的病因进行治疗，多数包括综合治疗如强心、利尿、吸氧和抗凝等，以及根据扩血管试验反应结果而选择治疗方法。
治疗药物：
1、钙通道阻滞剂
目前，钙通道阻滞剂（calciumchannelblockers，CCB）作为急性血管扩张试验阳性的PH患者的一线口服治疗药物。但是，至今尚无相关的随机对照临床研究的报道。该药开始应在血流动力学监测下应用，如出现右房压升高或心输出量减少应终止用药。有研究报道了77例IPAH儿童应用CCB治疗，其1、5、10年的生存率分别为97％、97％和81％。也有文献报道应用硝苯地平4周治疗继发于室间隔缺损的Eisenmenger综合征患儿，可提高患儿的活动耐力及氧饱和度。但是，由于60％到80％的重度肺动脉高压的患者急性血管扩张试验均为阴性，因此大多数PH患儿不适合CCB长期治疗。由于CCB可降低心输出量及血压，并且在治疗过程中也可能发生无效的情况，因此采用CCB长期治疗的患儿应密切监测并评价其有效性。目前最常用的钙通道阻滞剂为长效硝苯地平和氨氯地平。
2、前列环素类药物
PH患者存在前列环素生成障碍，前列环素类药物的临床应用给PH的治疗带来了突破性进展。依前列醇是最早应用于临床的前列环素的静脉制剂，早在20世纪80年代初期就开始用于治疗PH患者。最近的一项研究发现，在年到年诊断的77例IPAH患儿，随访至年，35例应用伊前列醇治疗，1、5、10年生存率分别为94％、81％、61％；在儿童伊前列醇的有效剂量平均为30～90ng／（kg·min），比成人患者高。但有2项研究长期应用伊前列醇（＞3个月）治疗继发于先天性心脏病的Eisenmenger综合征的患儿，虽然可降低肺血管阻力、提高氧含量及增加活动耐力，但对生存率无影响
3、内皮素受体拮抗剂
波生坦（bosentan）是一种能口服的非选择性内皮素受体拮抗剂，具有ETA和ETB双重拮抗作用。年Channick等首次开展波生坦治疗肺动脉高压多中心、随机双盲、安慰剂对照研究，此后又进行了至少6项以上的关于波生坦治疗各种原因导致的肺动脉高压的随机研究，这些疾病包括原发性肺动脉高压、硬皮病性肺动脉高压、先天性心脏病合并的肺动脉高压及艾森曼格综合征等，均显示波生坦可持续改善肺动脉高压患者的生活质量，是治疗肺动脉高压患者的新型有效药物。
4、5型磷酸二酯酶（PDE5）抑制剂
选择性PDE5抑制剂，通过抑制cGMP降解，使细胞内cGMP水平增高，引起血管滑肌松弛，扩张肺血管。此外，还可增强和延长NO和PGI2及其类似物的扩血管作用。
西地那非（sildenafil），是选择性PDE5抑制剂，自年以来大量非随机对照研究已证实西地那非对于各种原因所致肺动脉高压均有效。一项多中心的随机双盲安慰剂对照研究中，共有例症状性肺动脉高压患者入选，发现西地那非明显改善了患者的运动耐力、血流动力学和WHO心功能分级。西地那非已通过了美国FDA和欧洲EMEA认证，并且其应用不受功能分级的限制。儿童中也有应用西地那非治疗肺动脉高压的报道。有关其治疗儿童PH患者疗效的多项研究目前仍在进行中。最近一项研究报道了25例继发于慢性肺疾病的PH婴儿，其中18例为支气管肺发育不良（BPD）患儿，应用西地那非治疗，通过超声心动图的系列随访发现患儿的PH情况大多（88％）改善。这些患儿均无明显的不良反应。在儿童中，尽管没有正式的有关其PH治疗剂量，但一般推荐的剂量为每次0．5～1mg／kg，每日3～4次。西地那非能够被很好地耐受，头痛是最常见的不良反应。
