罗斯布拉特的“登月计划”
没有谁会希望听到这样的消息年，玛蒂娜·罗斯布拉特(MartineRothblatt)被告知，她女儿的生命最多只剩下5年时间了。她女儿患的病被称为肺动脉高压病，是一种非常罕见的肺部疾病，在美国历史上任何一个时刻，罹患这种病的人都不会超过人。人们很容易误解这个微小数字背后的含义。这种疾病本身是一个无情的杀手，几乎会吞噬掉任何一个患上这种疾病的人。对于不幸患上肺动脉高压病的人来说，他们要面对的是%的死亡率，而不是极低的患病率。不管怎样，女儿现在快要死了，罗斯布拉特决定与这个“凶手”拼个鱼死网破。
医生告诉她，根本不可能找到治愈这种病的方法。罗斯布拉特找过很多医生，还花了无数时间去查找资料。事实上，她不是在与医生见面，就是在找资料，她的大部分时间都是在医学图书馆度过的。罗斯布拉特甚至已经形成了一个自己的检索系统:在一本医学杂志上找到一篇关于肺动脉高压的文章后，她会先翻阅相关大学教科书，以理解看到的术语;然后再找到更通俗的高中教科书，以理解关键含义。这个过程她重复了无数遍。她已经不记得是在什么时候决定启动自己的“终极登月计划”了这个计划的目标是，要在女儿死于这种肺动脉高压病之前，治愈这种不治之症。而她会制订一个这样的计划，是所有熟悉她的人的意料之中的事情。
事实上，在开始对抗肺动脉高压病之前，她已经完成了两个“终极登月计划”。到今天，总的计划数增加到了7个，而且还在持续增加。
如今，玛蒂娜·罗斯布拉特是美国收入最高的女性首席执行官之一。关于她是怎么做到这一点的，则是另一个更有趣的故事。
玛蒂娜·罗斯布拉特本是男儿身。她原本是一个出生于芝加哥西班牙裔社区的犹太男孩，名叫马丁。在很长一段时间内，马丁并没有表现出什么了不起的才华。他先是从大学辍学，然后成了一个周游世界的背包客。有一次，他很偶然地来到塞舌尔，看到了美国航空航天局设在那里的一个跟踪系统。于是他突然有一个疯狂的想法，觉得可以通过卫星通信来让全世界连通起来。
当时的马丁和后来的玛蒂娜·罗斯布拉特一样，是一个想到就做的人。为了实现自己在塞舌尔的想法，他进入加州大学洛杉矶分校、攻读法律和商学双学位。在掌握了这些学科知识的基础上，他精研空间法方面的专业知识，为日后创办一系列基于太空的通信公司奠定了基础。他亲手创办了全世界第一个全球卫星广播网络，以及天狼星卫星广播公司(SiriusXM,创办于年)，而后者今天仍然是卫星广播行业的龙头。
在学习和创业的过程中，马丁结了婚，有了一个女儿名叫珍妮丝。后来，他离了婚，接着又再婚，还生了两个孩子。马丁认定自己是一位女性，“她”被困在了错误的身体里。
于是马丁开始了他的另场大冒险，通过变性手术，马丁把自己变成了玛蒂娜·罗斯布拉特，同时仍然维持着与妻子的婚姻关系。事实上，他们的婚姻一直很幸福。
但就在那个时候，珍妮丝被诊断出患上肺动脉高压病。
罗斯布拉特将自己在天狼星卫星广播公司的股份套现，然后投人大量的金钱寻找肺动脉高压病的治疗方法。最终，她找到了一种可以治疗肺动脉高压的罕见药物。葛兰素史克公司(GSK)拥有这个药物的专利，但是该公司并没有将其投入研发和生产。罗斯布拉特建立了一个科学家团队并设法获得了这种“药物”的生产许可。我们在这里非常委婉地使用了“许可”这个词，但是实际上，罗斯布拉特从葛兰素史克公司得到的只是一个小袋子，里面装了几汤匙的白色粉末。葛兰素史克公司很早以前用这些粉末在大鼠身上做过试验，结果表明，在治疗肺动脉高压病方面，这种药物的作用微乎其微。
最终，罗斯布拉特创立了联合治疗公司(UnitedTherapeutics)上百名顶级化学家都声称，这项专利永远不可能转化为一种真正的药物，但在3年之后，就在女儿命悬一线之际，这种药物上市了。今天，珍妮丝已经35岁了，这种药物不仅挽救了她的生命，而且每年都可以为联合治疗公司带来15亿美元的收人。现在，活着的患有肺动脉高压病的患者人数已经从以前的不足人上升到了4万人。
如果这就是故事的结局，那么它将会成为一个传奇。但事实上，罗斯布拉特的药物只完成了一半的任务。它能够控制病情，却无法彻底治愈疾病。目前治愈肺动脉高压病的唯一方法就是进行肺移植，彻底治愈肺纤维化、肺囊性纤维化、肺气肿或慢性阻塞性肺病的唯一方法也是肺移植。但是在美国，每年只有个肺可供移植(而每年仅仅是因吸烟导致的疾病就会使超过50万人死于肺衰竭)。在看到这些可怕的事实后，罗斯布拉特决定展开另一项“终极登月计划”--创办一家能够提供无限的可移植器官的公司。
“对于汽车、房子，我们一直都是这样处理的,”罗斯布拉特解释道“我们用新零件替换旧零件，这样就能让它们维持运转。我想找到一种类似的方法来做人体器官移植。
罗斯布拉特对这个问题采取了三管齐下的办法。首先，为了解决肺移植的问题，她决定不去做前人做的无用功。现在的情况是，由于濒死患者的肺部充满了有毒的化学物质，超过80%为器官移植而捐献的肺，最终都被扔进了垃圾桶。所以罗斯布拉特先着手改进了一种保持肺在体外存活的方法，它的专业说法叫“体外肺灌注”(exvivolungperfusion)。到今天这种方法已经挽救了成千上万人的生命。但她并没有就此止步。
其次，罗斯布拉特决定通过异种移植来解决更严重的器官短缺问题。这一直是一个古老而充满争议的想法--获取新鲜的动物器官来代替衰竭的人类器官，但因为担心疾病传播、排异和侵犯动物权利等问题，这个想法一直被搁置在一边。罗斯布拉特并不在意这些争议，她决定将相关研究坚持推进下去。
猪的器官和人的器官很相似，所以罗斯布拉特决定从猪的器官着手。通过与克雷格·文特尔(CraigVenter)和合成基因组公司(SyntheticGenomics)合作，她的公司绘制出了迄今为止最完整的猪基因图谱。然后，他们用CRISPR技术敲除了所有会导致病毒人侵的基因，消除了患病的危险，培育出了一头“完全干净”的猪。现在，他们面临的最新和最大的目标是:敲除导致人体器官产生排异反应的基因。如果成功了，这将意味着近乎无限的器官供应--不可避免的是，这将给猪带去很多“痛苦”。为了解决如何避免让动物“受苦”这个问题，罗斯布拉特正在研究运用最尖端的组织工程技术来完全绕过动物，利用胶原蛋白打印人造肺支架。为了把这个支架变成活的肺，她正在用干细胞做实验。
最后，因为把一个器官从产地运送到排队等候医院通常需要很长时间，罗斯布拉特还投资创办了贝塔科技公司(BetaTechnologies)，研发电动飞行汽车，她计划用这种环保的交通工具把新造的器官快运给需要的患者。而在跨人60岁那一年，纯粹是出于兴趣，罗斯布拉特自己也成了一名直升机飞行员。她驾驶着自己的公司设计的一辆飞行汽车，创造了电动直升机速度的世界纪录。对于罗斯布拉特来说，这一切最终意味着，到年前后，器官衰竭导致的死亡将会变成一个可以解决的问题，而不是一个可悲的生命事实。我们有足够的理由相信她。
玛娜·罗斯布拉特是美国著名生物医药公司联合治疗公司的创始人兼CEO，她的著作《像拟人》中文简体字版已由湛庐策划、浙江人民出版社出版。
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