罕见病新药，因为患者人数少，价格一直居高不下。
一方面，从事罕见病新药研发的药企和投资人希望能尽快获得回报。
另一方面，目前的商业保险无法覆盖，基本医疗保险又很难覆盖高价新药。这个矛盾该如何破题？
为此，健点子主编把这个课题呈现给了好友，长期从事保险业的徐先生，他做了以下的整理和总结，撰写了现状和建议，专门分享给健点子的健粉们。
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一．背景
为什么一般的罕见病用药价格这么贵？
首先，新药的研发成本不断升高，而且，研发周期不断延长。造成了投入和产出的不成比例。
而且，罕见病用药生产量小，这也造成了为什么罕见病新药的价格，一出手就不低，而且居高不下。
更重要的是，因为大多数罕见病用药还没有纳入基本的医疗保险，这也给患者家庭造成了疾病的负担。
近年来，将昂贵药逐步纳入医保的建议，每年都在积极提案。降低患者用药负担的呼吁也在不断高涨。
但是，基本医疗保险的资金池有限，短期内无法覆盖价格非常昂贵的罕见病新药。
医院，因为需要控制药占比，有些昂贵新药也有可能开不出来，需要患者自费购买。
因此，上述的原因造成了罕见病进口新药的居高不下。
二．进口药大致分类
个人整理的进口新药，大概可以分为以下几类：
国外已经上市，国内还没有上市。这些新药如治疗进行性肌营养不良的外显子跳跃的新药，因为在国内还没有获批上市，因此，无法为基本医保，普惠型保险所覆盖。适用的患者需要，也只能海淘自费购买。
国内已经获批上市，但未纳入医保的进口新药。
这类新药国内的罕见病患者需要自费。
目前，各个地方出台的普惠型健康保，也可以解决一小部分的负担。
已经被纳入医保的罕见病新药。
因为医保基金承担了大部分费用，患者只承担一小部分，这样就大大减轻了患者负担。
仿制药已经获批上市，价格因为集采下降很快。
这部分新药医保负担大部分，因此,解决了患者的负担重的问题。
三.罕见病用药的医保解决方案
1，社保对罕见病的保障程度逐步提高
国家层面，先后发布了5版医保药品目录，目前的医保目录内药品数量，从个增加到个。在年国家医保目录调整中，医保将原发性肉碱缺乏症、青年帕金森症等罕见病用药新增纳入了目录。同时，通过新药准入谈判将肺动脉高压、C型尼曼匹克病等罕见病用药大幅降价后纳入了国家医保用药目录。据统计，目前已在我国上市且有适应症的50余种药品中，已有40余种纳入了国家医保药品目录。（创新保险方式包括昂贵的SMA的治疗新药，诺西那生钠注射液）
2，城惠宝在罕见病保障方面做了积极的补充
年公布的第一批罕见病目录，共收录了种罕见病。年以来，各地纷纷推出普惠健康保，也把罕见病目录中的一些特定罕见病用药纳入了保障范围。例如：上海的沪惠宝纳入了21种特药，其中，治疗罕见病的有以下几种：艾度硫酸酯酶-β（海芮思）用于治疗黏多糖综合症Ⅱ型伊洛硫酸酯酶-α（唯铭赞）用于治疗黏多糖综合症IVA型阿加糖酶β（普瑞佳，法布赞）用于治疗法布雷病这些罕见病用新药，最高报销70%，限额万元。北京普惠健康保，有种特药，涉及罕见病的特药有:可妥昔单抗，上市名为Sylvant，用于治疗Castleman症（卡特曼病）盐酸沙丙蝶呤片上市名为科望，用于治疗四氢生物喋呤缺乏症最多可报销60%，报销限额万元。3.医疗救助
通过资助包括罕见病患者在内的困难群众参加基本医疗保险，并对其参保后个人及家庭难以承担的政策范围内医疗费用给予补助，进一步降低其医疗负担。原则上，以低保对象、特困人员、农村建档立卡贫困人口等为救助对象，年度救助限额内政策范围内住院费用救助比例约70%。年全国共向包括罕见病在内的人员实施临时救助.7万人次，同时还引导慈善等社会力量参与罕见病患者的帮扶。（罕见病新药医保报销，近年来社会
